Данные пострегистрационного исследования в условиях клинической практики указывают на то, что у пациентов с муковисцидозом терапия ETI обеспечивала статистически значимое клиническое улучшение в отношении функционирования легких, симптомов со стороны органов дыхания и индекса массы тела в разнородной популяции пациентов, ранее не получавших терапию модуляторами — существующими двухкомпонентными комбинированными препаратами или ивакафтором в качестве монотерапии.

Цель этого проспективного обсервационного исследования (PROMISE) состояла в изучении широкого спектра действия ETI (препарата-модулятора) в течение 30 месяцев в более разнородной популяции пациентов с запланированным контрольным обследованием через 6 месяцев. В исследование были включены 487 пациентов с муковисцидозом (старше 12 лет), имеющих более одного аллеля гена F508del и впервые начавшие терапию ETI.

Оценка проводилась до терапии ETI и через 1, 3 и 6 месяцев после нее. Конечные точки включали изменение (%) прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ппОФВ1), индекс массы тела, концентрацию хлоридов в потовой жидкости и симптомы со стороны органов дыхания с субъективной оценкой пациентами. Средний возраст участников составил 25,1 года. На исходном уровне 44,1 % участников с гомозиготной мутацией F508del получали тезакафтор/ивакафтор или лумакафтор/ивакафтор, а 6,7 % участников с мутацией G551D — только ивакафтор.

Через 6 месяцев терапии ETI отмечалось улучшение значения ппОФВ1 (9,76 п. п. относительно исходного уровня) и показателя по пересмотренному опроснику для оценки качества жизни при муковисцидозе (CFQ-R) по подшкале для органов дыхания (на 20,4 балла относительно исходного уровня). В каждой группе также отмечалось статистически значимое снижение концентрации хлоридов в потовой жидкости (–41,7 ммоль/л относительно исходного уровня), что коррелировало с улучшением значения ppFEV1 в общей популяции исследования. Кроме того, наблюдалось статистически значимое увеличение индекса массы тела.

Изменения были статистически значимыми во всех группах, включая пациентов, получавших ивакафтор на исходном уровне, но более выраженными у ранее не получавших модуляторы пациентов. Таким образом, при применении ETI у пациентов с муковисцидозом отмечались статистически значимые улучшения клинических исходов.