Цель рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования III фазы в двух параллельных группах состояла в оценке терапии мазитинибом для приема внутрь у пациентов с прогрессирующим рассеянным склерозом в неактивной форме.

В исследовании сравнивали применение 2 уровней доз мазитиниба (селективного ингибитора тирозинкиназы) с эквивалентными дозами плацебо. Рандомизацию с минимизацией различий проводили централизованно с использованием автоматизированной системы. Пациенты (в возрасте 18–75 лет) с первичным прогрессирующим рассеянным склерозом или вторичным прогрессирующим рассеянным склерозом в неактивной форме без рецидива в течение ≥2 лет с оценкой 2,0–6,0 по расширенной шкале оценки степени инвалидизации (EDSS) независимо от времени от начала заболевания получали лечение в течение 96 недель.

Основной конечной точкой было общее изменение оценки по EDSS относительно исходного уровня с использованием повторных измерений, при этом положительные значения указывали на более выраженное клиническое ухудшение. Безопасность и эффективность оценивали у всех рандомизированных пациентов, получивших лечение.

В общей сложности 611 пациентов рандомизировали в параллельные группы на получение мазитиниба в дозе 6,0 мг/кг/сут (n = 310) и мазитиниба в дозе 4,5 мг/кг/сут (n = 301). В отношении достижения основной конечной точки терапия мазитинибом (в дозе 4,5 мг/кг/сут) (n = 199) характеризовалась статистически значимым преимуществом по сравнению с плацебо (n = 101).

Было установлено, что профиль безопасности соответствует известному профилю безопасности мазитиниба (сыпь, отклонение от нормы гематологических показателей, диарея, тошнота) без повышенного риска развития инфекции. Результаты оценки конечной точки эффективности, полученные в независимой параллельной группе применения мазитиниба в дозе 6,0 мг/кг/сут, были неоднозначными. Новых сигналов безопасности выявлено не было.

Согласно результатам оценки по EDSS, у пациентов с прогрессирующей формой рассеянного склероза (без обострений за последние 2 года) применение мазитиниба позволило замедлить прогрессирование инвалидизации.