FDA одобряет фитусиран для лечения гемофилии с менее частым режимом дозирования :- Medznat
EN | RU
EN | RU

Поддержка Медзнат

Нажимая на кнопку «Отправить сообщение», Вы принимаете условия Пользовательского Соглашения, в том числе касающееся обработки Ваших персональных данных. Подробнее об обработке данных в Политике
Назад

Новый препарат для лечения гемофилии, одобренный FDA, предполагает введение один раз в два месяца

Гемофилия Гемофилия
Гемофилия Гемофилия

ЧТО НОВОГО?

Фитусиран — новаторский препарат для лечения гемофилии А и В, одобренный FDA, можно вводить реже — один раз в два месяца. Данное одобрение распространяется на взрослых и детей в возрасте от 12 лет и старше.

Важным достижением в лечении гемофилии стало одобрение Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 28 марта 2025 года фитусирана (препарата на основе малых интерферирующих РНК [siRNA]) для плановой профилактики с целью предотвращения или минимизации эпизодов кровотечения при гемофилии А или В. Сюда также входят пациенты с наличием или отсутствием ингибиторов факторов свертывания (нейтрализующих антител).

Новый вариант лечения с менее частым введением препарата

Фитусиран отличается тем, что предполагает подкожную инъекцию 1 раз в 2 месяца, в то время как современные методы лечения зачастую требуют частых инфузий факторов свертывания крови. Фитусиран не заменяет отсутствующий фактор свертывания крови; вместо этого он работает за счет снижения уровня белка, называемого антитромбином. Это снижение увеличивает выработку тромбина — важнейшего фермента для свертывания крови, что приводит к снижению частоты эпизодов кровотечений на 71–73% по сравнению с существующими методами лечения.

Эффективность и безопасность фитусирана оценивали в ходе двух многоцентровых рандомизированных клинических исследований. В исследовании приняли участие 177 взрослых и детей мужского пола с гемофилией А или В. Пациенты были рандомизированы для получения либо ежемесячной постоянной дозы фитусирана, либо обычной терапии по мере необходимости. Через 9 месяцев пациенты были включены в долгосрочное расширенное исследование, в ходе которого им была назначена индивидуальная дозировка фитусирана на основе уровня антитромбина — утвержденная схема.

  • Первое исследование: Фитусиран обеспечил снижение среднегодовой частоты кровотечений на 73% у пациентов с наличием ингибиторов фактора VIII (FVIII) или фактора IX (FIX) по сравнению с препаратами обходного действия, применяемыми по мере необходимости.
  • Второе исследование: Фитусиран снизил среднегодовую частоту кровотечений на 71% у пациентов без наличия ингибиторов факторов свертывания, превзойдя по эффективности концентраты факторов свертывания.

Важные обновления критериев отбора:

  • Возрастная группа: Пациентам в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А или В, в том числе с наличием ингибиторов факторов свертывания, может быть назначен фитусиран.
  • Введение: Препарат вводят подкожно 1 раз в 2 месяца, дозу корректируют на основании регулярного контроля уровня антитромбина.
  • Меры безопасности: Инструкция по применению фитусирана содержит предупреждения о тромботических осложнениях, гепатотоксичности и заболеваниях желчного пузыря. Распространенными побочными эффектами являются бактериальная инфекция, вирусная инфекция и симптомы простуды (назофарингит). Функцию печени необходимо мониторировать в течение как минимум 6 месяцев после начала лечения или увеличения дозы.

Поскольку лечение гемофилии продолжает развиваться, одобрение фитусирана знаменует собой потенциальный поворотный момент для пациентов, ищущих более управляемый и менее частый вариант введения препарата. Благодаря постоянному прогрессу в подобных методах лечения растет надежда на будущее, в котором гемофилию не просто лечат, но и по-настоящему контролируют, предоставляя пациентам свободу жить без постоянного бремени эпизодов кровотечений

Источник:

FDA News Release

Публикация:

FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors

Комментарии (0)

Рекомендации

Вы хотите удалить этот комментарий? Пожалуйста, укажите комментарий Неверное текстовое содержимое Текст не может превышать 1000 символов Что-то пошло не так Отменить Подтвердить Подтвердить удаление Скрыть ответы Вид Ответы Смотреть ответы en ru
Попробуйте поиск по словам:

loader