Фитусиран — новаторский препарат для лечения гемофилии А и В, одобренный FDA, можно вводить реже — один раз в два месяца. Данное одобрение распространяется на взрослых и детей в возрасте от 12 лет и старше.
Важным достижением в лечении гемофилии стало одобрение Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 28 марта 2025 года фитусирана (препарата на основе малых интерферирующих РНК [siRNA]) для плановой профилактики с целью предотвращения или минимизации эпизодов кровотечения при гемофилии А или В. Сюда также входят пациенты с наличием или отсутствием ингибиторов факторов свертывания (нейтрализующих антител).
Новый вариант лечения с менее частым введением препарата
Фитусиран отличается тем, что предполагает подкожную инъекцию 1 раз в 2 месяца, в то время как современные методы лечения зачастую требуют частых инфузий факторов свертывания крови. Фитусиран не заменяет отсутствующий фактор свертывания крови; вместо этого он работает за счет снижения уровня белка, называемого антитромбином. Это снижение увеличивает выработку тромбина — важнейшего фермента для свертывания крови, что приводит к снижению частоты эпизодов кровотечений на 71–73% по сравнению с существующими методами лечения.
Эффективность и безопасность фитусирана оценивали в ходе двух многоцентровых рандомизированных клинических исследований. В исследовании приняли участие 177 взрослых и детей мужского пола с гемофилией А или В. Пациенты были рандомизированы для получения либо ежемесячной постоянной дозы фитусирана, либо обычной терапии по мере необходимости. Через 9 месяцев пациенты были включены в долгосрочное расширенное исследование, в ходе которого им была назначена индивидуальная дозировка фитусирана на основе уровня антитромбина — утвержденная схема.
Важные обновления критериев отбора:
Поскольку лечение гемофилии продолжает развиваться, одобрение фитусирана знаменует собой потенциальный поворотный момент для пациентов, ищущих более управляемый и менее частый вариант введения препарата. Благодаря постоянному прогрессу в подобных методах лечения растет надежда на будущее, в котором гемофилию не просто лечат, но и по-настоящему контролируют, предоставляя пациентам свободу жить без постоянного бремени эпизодов кровотечений
FDA News Release
FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors
Комментарии (0)