Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
Интратекальная генная терапия "Итвисма" продемонстрировала успех в клинических испытаниях III фазы у детей и подростков со спинальной мышечной атрофией (СМА). Препарат, вводимый непосредственно в спинномозговую жидкость, улучшил двигательные функции и был одобрен FDA для применения в США, открывая новые возможности для этой возрастной группы.
Международная группа исследователей сообщила о многообещающих результатах III фазы клинических исследований генной терапии СМА у детей и подростков до 18 лет. Препарат, вводимый интратекально, доказал свою эффективность и безопасность, что привело к его одобрению регулирующими органами.
СМА — наследственное заболевание, способствующее прогрессирующему поражению двигательных нейронов из-за дефекта гена SMN1. Существующие методы лечения, такие как модификаторы сплайсинга (рисдиплам и нусинерсен) и внутривенная генная терапия, имеют ограничения по возрасту (до 2 лет) и массе тела (до 21 кг) из-за риска побочных эффектов.
Чтобы расширить доступность генной терапии для детей старшей возрастной категории, компания Novartis разработала интратекальную форму препарата, получившую название "Итвисма" (онасемноген абепарвовек). Клинические испытания показали, что фиксированная доза препарата, вводимая непосредственно в спинномозговую жидкость, позволяет снизить риск системных побочных эффектов.
В двойном слепом рандомизированном исследовании III фазы STEER приняли участие пациенты со СМА в возрасте 2-17 лет, ранее не получавшие специфического лечения. Участники могли самостоятельно сидеть, но не ходить. Пациенты получали интратекально "Итвисма" или плацебо.
Результаты показали, что через 52 недели наблюдения у пациентов, получавших "Итвисма", наблюдали значительное улучшение двигательных функций по сравнению с группой плацебо. Улучшение отмечали уже через 4 недели после введения препарата. Частота нежелательных явлений, включая серьёзные, не различалась между группами. Повышение уровней печёночных трансаминаз наблюдали редко, и оно было в основном временным.
Полученные данные подтверждают эффективность и безопасность интратекальной генной терапии "Итвисма" у детей и подростков с СМА. Эти результаты стали основанием для одобрения препарата FDA для применения у пациентов старше двух лет.
Intrathecal onasemnogene abeparvovec in treatment-naive patients with spinal muscular atrophy: a phase 3, randomized controlled trial
Комментарии (0)