Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
FDA одобрило фолинат кальция — первый препарат, направленный на устранение дефицита фолатов в головном мозге у пациентов с генетической формой церебральной фолатной недостаточности, обусловленной мутацией в гене FOLR1.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на применение фолината кальция в таблетированной форме. Этот препарат предназначен для терапии церебральной фолатной недостаточности у пациентов с выявленной специфической мутацией в гене рецептора фолиевой кислоты-1 (FOLR1). Отмеченный рецептор играет критическую роль в обеспечении поступления фолатов в центральную нервную систему. Информация об этом значимом событии опубликована на официальном портале ведомства.
Церебральная фолатная недостаточность характеризуется сниженным уровнем 5-метилтетрагидрофолата в спинномозговой жидкости при сохранении нормальных показателей этого вещества в сыворотке крови. Как правило, дети с нарушениями гена FOLR1 рождаются без видимых патологий. Однако впоследствии, в раннем детском возрасте, проявляются симптомы, такие как задержка психомоторного развития, тремор и эпилептические приступы.
Основой для принятия решения об одобрении фолината кальция послужил тщательный анализ доступных научных публикаций, охватывающий клинические наблюдения и биологические данные. Среди зарегистрированных нежелательных реакций наиболее часто отмечали крапивницу и затруднённое дыхание.
Эта инновация знаменует собой важный шаг в лечении редкого неврологического расстройства, давая надежду на улучшение качества жизни детям и взрослым, страдающим от этого состояния.
FDA News Release. FDA Approves First Treatment for Patients with Cerebral Folate Transport Deficiency
Комментарии (0)