Циклоспорин и МТХ применяют при идиопатических воспалительных миопатиях (дерматомиозит и полимиозит) в случае неполного ответа пациентов на глюкокортикоиды. Их эффективность не доказана в рандомизированных, контролируемых исследованиях (РКИ). Мы оценили их положительные эффекты в плацебо-контролируемом, факториальном РКИ.

В 56-недельном многоцентровом, факториальном, двойном слепом, плацебо-контролируемом РКИ было проведено сравнение монотерапии кортикостероидами, терапии МТХ (15-25 мг один раз в неделю) и кортикостероидами, терапии циклоспорином (1-5 мг/кг/сутки) и кортикостероидами и всеми тремя вариантами. 

В исследование были включены взрослые пациенты с миозитом (в соответствии с критериями Питера и Бохана) с активным заболеванием, получающие кортикостероиды.

В общей сложности, 359 пациентов прошли скрининг, и 58 пациентов были рандомизированы. Из последних 37 пациентов завершили 12-месячное исследование, с 7 был утерян контакт для наблюдения, и 14 досрочно прекратили терапию. 

У пациентов, завершивших 12-месячную терапию, было продемонстрировано значимое улучшение (Р<0,001 при двустороннем критерии Стьюдента) результатов мануального мышечного тестирования (14% изменение), времени ходьбы (22% изменение) и функций (9% изменение). Результаты анализа в популяции в соответствии с назначенным лечением и в популяции завершивших терапию указывали, что при монтерапии циклоспорином, монотерапии МТХ и терапии циклоспорином/МТХ не было продемонстрировано значимых эффектов терапии по сравнению с плацебо.

Ни МТХ, ни циклоспорин (в качестве монотерапии или в комбинации) не приводили к уменьшению клинических симптомов у пациентов с миозитом и неполным ответом на терапию глюкокортикоидами.