Согласно пресс-релизу от 28 сентября 2020 года, FDA одобрило применение тофацитиниба (ингибитора янус-киназ) для лечения активной полиартикулярной формы ювенильного идиопатического артрита (pcJIA) у пациентов в возрасте от 2 лет. Одобрение было выдано на основании данных клинического исследования III фазы по оценке безопасности и эффективности тофацитиниба.

Оценку проводили среди пациентов от 2 до 17 лет с активной формой полиартрита с положительным или отрицательным ревматоидным фактором, распространенным олигоартритом и системным ювенильным идиопатическим артритом без системных проявлений, у которых наблюдался недостаточный ответ или непереносимость в отношении одного базисного противоревматического препарата, например, метотрексата или биологических лекарственных средств.

В данный анализ также были включены пациенты с активной формой ювенильного псориатического и энтезит-ассоциированного артрита со слабым или недостаточным ответом на терапию нестероидными противовоспалительными препаратами. Двухэтапное исследование продолжительностью 44 недели включало открытую вводную фазу продолжительностью 18 недель. После окончания вводной фазы следовала плацебо-контролируемая двойная слепая фаза отмены продолжительностью 26 недель.

Во время вводной фазы пациенты, включенные в исследование, получали тофацитиниб в дозе 5 мг (или в дозе, эквивалентной массе тела) 2 р/сут. На 18-й неделе из 225 пациентов около 76,9 % (N = 173) достигли ответа ACR30 на лечение ювенильного идиопатического артрита по критериям Американской коллегии ревматологов (ACR). В ходе двойной слепой фазы пациентов рандомизировали на получение плацебо или тофацитиниба.

Частота обострения заболевания была принята основной конечной точкой исследования. Ее определяли как ухудшение минимум на 30 % трех и более из шести основных показателей ответа на лечение ювенильного идиопатического артрита, при улучшении минимум на 30 % не более одного показателя ответа на такое лечение на 44-й неделе в сравнении с исходным уровнем двойной слепой фазы на 18-й неделе.

У пациентов, получавших терапию тофацитинибом, на 44-й неделе зафиксировано значительно меньшее число случаев обострения заболевания по сравнению с группой применения плацебо (см. таблицу ниже).

Профиль безопасности тофацитиниба согласуется с профилем препарата при применении у взрослых пациентов с ревматоидным артритом.

Несмотря на существование большого числа прогрессивных методов лечения, тофацитиниб представляет собой перспективный новый препарат, так как для его введения не требуется инфузий или инъекций. На данный момент тофацитиниб производят в таблетках с дозировкой 5 мг и 10 мг. Ожидается, что в первом квартале 2021 года препарат станет доступен в форме раствора для приема внутрь.