На рынке появился препарат для пациентов с эритропоэтической протопорфирией
ЧТО НОВОГО?
Одобренный FDA афамеланотид препарат способный увеличить период безболезненного пребывания на солнце пациентов с эритропоэтической протопорфириейю.
В США одобрен препарат, способный увеличить период безболезненного пребывания на солнце пациентов с эритропоэтической протопорфирией и историей повреждений кожных покровов из-за воздействия света.
У пациентов с этим редким заболеванием даже кратковременное воздействие солнечных лучей приводит к развитию болезненных повреждений кожного покрова. Эритропоэтическая протопорфирия связана с наследственным дефицитом активности фермента феррохелатазы, первые симптомы проявляются уже в младенчестве.
Эффективность и безопасность афамеланотида (afamelanotide) изучалась в клинических исследованиях при участии пациентов с эритропоэтической протопорфирией, которые получали активное лечение или плацебо каждые два месяца. Согласно результатам анализа основной конечной точки, медиана общей продолжительности безболезненного пребывания на солнце в группе афамеланотида составила 64 часа (в течение 180 дней), тогда как как в группе плацебо этот показатель достиг только 41 часа.
Одобренный FDA афамеланотид является агонистом рецептора меланокортина-1 (MC1-R). Препарат повышает экспрессию эумеланина клетками кожи вне зависимости от воздействия солнечного или искусственного света. Афамеланотид представлен в форме подкожного имплантата, который необходимо заменять каждые 2 месяца.

Источник | : | FDA |
Ссылка источника | : | https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-increase-pain-free-light-exposure-patients-rare-disorder |
Оригинальное название статьи | : | FDA approves first treatment to increase pain-free light exposure in patients with a rare disorder |

Источник
FDA
Ссылка источника
Оригинальное название статьи
FDA approves first treatment to increase pain-free light exposure in patients with a rare disorder