На рынке появился препарат для пациентов с эритропоэтической протопорфирией

3 мин прочитать

Nov 01,2019

ЧТО НОВОГО?

Одобренный FDA афамеланотид препарат способный увеличить период безболезненного пребывания на солнце пациентов с эритропоэтической протопорфириейю.

В США одобрен препарат, способный увеличить период безболезненного пребывания на солнце пациентов с эритропоэтической протопорфирией и историей повреждений кожных покровов из-за воздействия света.

У пациентов с этим редким заболеванием даже кратковременное воздействие солнечных лучей приводит к развитию болезненных повреждений кожного покрова. Эритропоэтическая протопорфирия связана с наследственным дефицитом активности фермента феррохелатазы, первые симптомы проявляются уже в младенчестве.

Эффективность и безопасность афамеланотида (afamelanotide) изучалась в клинических исследованиях при участии пациентов с эритропоэтической протопорфирией, которые получали активное лечение или плацебо каждые два месяца. Согласно результатам анализа основной конечной точки, медиана общей продолжительности безболезненного пребывания на солнце в группе афамеланотида составила 64 часа (в течение 180 дней), тогда как как в группе плацебо этот показатель достиг только 41 часа.

Одобренный FDA афамеланотид является агонистом рецептора меланокортина-1 (MC1-R). Препарат повышает экспрессию эумеланина клетками кожи вне зависимости от воздействия солнечного или искусственного света. Афамеланотид представлен в форме подкожного имплантата, который необходимо заменять каждые 2 месяца.

Источник	:	FDA
Ссылка источника	:	https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-increase-pain-free-light-exposure-patients-rare-disorder
Оригинальное название статьи	:	FDA approves first treatment to increase pain-free light exposure in patients with a rare disorder